从黄花蒿中提取的青蒿素，是我国获国际社会承认、在国际医药界最有影响的两个药物之一。以青蒿素为主的联合疗法治疗疟疾，3天就可见效，较传统氯喹疗法减少了4天。临床应用30多年来，尚未发现疟原虫对其产生耐药性。
疟疾自古是人类一大疾病。七十年代前疟疾仍然肆虐我国广大地区。二战时西方发明的抗疟药氯喹在六十年代初就因疟原虫对它产生抗性，开始失效，而且这种抗性很快蔓延亚、非、拉各洲广大疟区。每年有三千万左右的疟疾病人缺乏治疗药物，其中一、二百万人死亡。越战期间，疟疾是战斗在热带雨林中的越南战士减员的主要原因。胡志明主席访华时，特向毛主席提出，要求中国帮助解决这一难题。一九六七年五月二十三日经周恩来总理批示，迅即由卫生部、总后勤部、化工部、国防科委、国家科委及中国科学院组成“五二三领导组”，在全国组织科研力量开展研究。
青蒿素在胃肠道中不易吸收，生物利用度低，复发率高。此外，它在水及油中的溶解度均小，难以制成适当剂型。蒿甲醚的油溶性大，易制成油针剂。我所还研究了蒿甲醚的吸收、分布、排泄、药物代谢动力学、对免疫功能的影响、对胚胎毒性和无致畸性以及蒿甲醚在体内的化学转化等，这些资料对蒿甲醚的临床试用提供了依据。迄今已有数百万人接受青蒿素类药物的抗疟治疗，均未出现神经毒性，表明目前临床推荐应用中，另一被关注的问题是疟原虫是否会对所有的抗疟药都可以产生抗性，青蒿素类的一些药物已在临床上应用了20余年，但迄今尚无抗性的报道。
蒿甲醚具有高效（剂量小）、速效（退热快、血中原虫消失快）、毒性低（副反应轻，未发现与该药有肯定有关的毒性反应）、便于使用等优点。各地使用蒿甲醚，认为它有：“两个独到”，即治疗抗氯喹恶性疟有独到之处，在制剂与效价上比青蒿素有独到之处；“两个可靠”，即在治疗危重型疟疾的疗效迅速可靠，在抗性地区治疗恶性疟可靠；“两个受欢迎”，即由于制剂的改进，注射部位不再肿痛，病人儿童愿意打针，医护人员乐意用药。因此，临床证明蒿甲醚确实是治疗疟疾的全新武器。所以说是当之无愧的中国“新四大发明”。
